Définition et contexte
Définitions :
- Maladie rare : une maladie qui atteint moins d’une personne sur 2 000 en population générale.
- Errance diagnostique : l’errance diagnostique est la période allant de l’apparition des premiers symptômes à la date à laquelle un diagnostic précis est posé.
- Impasse diagnostique : l’impasse diagnostique résulte de l’échec à définir la cause précise de la maladie après avoir mis en œuvre l’ensemble des investigations disponibles en l’état de l’art. Elle concerne les malades atteints d’une forme atypique d’une maladie connue, ou d’une maladie dont la cause génétique ou autre n’a pas encore été reconnue.
Contexte :
En Algérie, on estime à environ 2 millions de personnes le nombre de patients atteints de maladies rares, mais seule une minorité dispose d’un diagnostic précis, souvent après plusieurs années d’errance médicale. Depuis 2013, le ministère de la Santé a répertorié un nombre croissant de maladies rares. La liste initiale comptait 28 maladies, qui a été progressivement élargie pour inclure 109 pathologies en 2024 (134 en considérant les sous-groupes de maladies).
La prise en charge des patients présente plusieurs défis majeurs :
- Manque de pôles spécialisés et de plateaux techniques, en particulier dans le domaine de la génétique
- Coûts élevés des traitements, pouvant atteindre des milliers de dinar par patient et par an
- Nombre insuffisant de structures dédiées à la prise en charge thérapeutique
- Insuffisance dans la formation continue destinée au personnel soignant, qui entraîne un retard de diagnostic et une errance thérapeutique
- Non-disponibilité de certains médicaments.
Ces constats ont été confirmés par une enquête nationale menée auprès de 172 professionnels de santé algériens dans le cadre du projet pilote sur les maladies rares pulmonaires.
Les résultats mettent en lumière une réalité partagée :
- Le temps moyen estimé entre les premiers symptômes et le diagnostic final d’une maladie rare pulmonaire est de 25,3 mois, soit un peu plus de deux ans, avec près de 20% des répondants évoquant des délais supérieurs à 5 ans
- Le manque de centres spécialisés est cité comme principal obstacle au diagnostic (38,3%), suivi du coût des examens (34,6%) et de la méconnaissance des maladies rares (31,6%)
- Concernant la prise en charge thérapeutique, plus d’un tiers des répondants soulignent la non-disponibilité des médicaments spécifiques
Les 5 axes structurant le plan national de maladies rares pulmonaire
L’amélioration de la prise en charge des maladies rares constitue un enjeu majeur de santé publique en Algérie, compte tenu de leur prévalence, de l’impact sur la qualité de vie des patients et de leurs familles, ainsi que des défis en matière de diagnostic et de traitement.
Le pilote sur les maladies rares pulmonaires du Plan National Maladies Rares vise à développer et renforcer les initiatives existantes tout en assurant une cohérence globale. Il fixe comme priorité principale d’assurer l’équité dans l’accès au diagnostic, au traitement et à la prise en charge des patients atteints de maladies rares.
Ce pilote s’appuie sur une démarche participative, menée entre 2024-2025, ayant mobilisé les professionnels de santé, les associations de patients, les instances publiques et les sociétés savantes.
Ce plan repose donc sur 5 axes stratégiques :
- Améliorer l’information, assurer la formation et la sensibilisation
- Renforcer la connaissance et l’épidémiologie des maladies rares
- Organiser le dépistage et améliorer l’accès au diagnostic
- Structurer les soins et les parcours de santé
- Faciliter la disponibilité aux médicaments et à l’innovation thérapeutique
Axe 1 – Améliorer l’information et assurer la formation et la sensibilisation
Contexte :
La méconnaissance des maladies rares constitue l’un des principaux freins à un diagnostic précoce et à une prise en charge efficace. Cette réalité concerne aussi bien les professionnels de santé que le grand public. En ce qui concerne les maladies rares pulmonaires, l’enquête menée auprès de 172 médecins dans le cadre de ce projet confirme que près des deux tiers d’entre eux ne disposent pas de formation spécifique ni de ressources adaptées pour prendre en charge ces maladies. Plus de 45% des répondants identifient la formation continue comme la priorité absolue à développer pour améliorer le parcours de soins des patients. Toutes les associations de patients ainsi que les instances interrogées lors de cette même enquête, confirment ce constat. L’un des principaux obstacles dans le parcours de soins commence par la sensibilisation : le manque de connaissance des maladies rares par les professionnels de santé. De plus, elles soulignent la faible couverture médiatique des maladies rares pulmonaires, ce qui rend cette cause peu visible.
À cette faible sensibilisation s’ajoute un manque d’information structurée, rendant difficile l’accès à des contenus fiables, accessibles et actualisés. Cela entretient l’errance diagnostique, alimente les retards de prise en charge et fragilise la relation médecin-patient. Selon les réponses des associations de malades, la rareté de la maladie et sa faible visibilité sociale nourrissent souvent l’isolement et la stigmatisation des patients atteints de ces maladies. Par ailleurs l’absence d’initiatives publiques coordonnées en matière d’éducation thérapeutique ou de communication limite la large diffusion des connaissances autour des maladies rares et de leurs prise en charge à tous les niveaux du système de santé.
Ambition :
- Améliorer la formation des professionnels de santé pour favoriser un diagnostic précoce et une meilleure prise en charge.
- Renforcer la sensibilisation du grand public, afin de réduire la stigmatisation et d’encourager un dépistage précoce.
- Développer des supports d’information fiables et accessibles, adaptés aux besoins des patients et des professionnels de santé.
- Impliquer activement les associations de patients dans la diffusion des connaissances et le soutien aux malades et à leurs familles.
- Créer des canaux de communication spécialisés, assurant une meilleure coordination entre les différents acteurs du système de santé.
Actions et mesures prioritaires :
1. Développement de programmes de formation pour les professionnels de santé :
- Intégration d’un enseignement spécifique sur les maladies rares dans les cursus des sciences de la santé
- Mise en place de formations continues accréditées (webinaires, journées régionales, éducation thérapeutique du patient (ETP)) pour les médecins généralistes et spécialistes sur l’identification précoce des maladies rares
- Création d’une bibliothèque numérique de formation gratuite, actualisée avec les recommandations internationales
2. Sensibilisation du grand public et des patients :
- Lancement de campagnes de sensibilisation nationales, via les médias traditionnels et les réseaux sociaux, mettant en avant des témoignages de patients et des conseils médicaux.
- Création d’une journée nationale des maladies rares, en partenariat avec les associations de patients, pour sensibiliser la population et les décideurs.
- Diffusion de supports d’information multilingues (arabe, français), accessibles aux différentes couches de la population.
3. Mise en place d’une plateforme d’information centralisée :
- Développement d’un site web officiel dédié aux maladies rares, recensant les ressources disponibles, les parcours de soins, et les contacts des centres spécialisés
- Création d’une hotline nationale pour informer les familles et orienter les patients vers les professionnels compétents
- Partenariat avec des organisations internationales pour assurer un accès aux dernières recommandations et bonnes pratiques
4. Renforcement du rôle des associations de patients :
- Soutien à la structuration et au développement des associations de patients pour améliorer leur capacité d’action et leur visibilité
- Mise en œuvre de programmes d’éducation thérapeutique, permettant aux patients et à leurs proches de mieux comprendre leur maladie et de gérer leur parcours de soins
- Collaboration étroite entre les associations et les institutions de santé pour orienter les patients vers les structures adéquates
Indicateurs de suivi :
- Nombre de professionnels de santé ayant suivi une formation spécifique aux maladies rares chaque année
- Pourcentage de facultés de médecine/pharmacie intégrant un module dédié
- Taux de consultation et d’interaction sur le site national (visites, téléchargements, appels à la hotline)
- Nombre de campagnes menées /% de population touchée dans les zones prioritaires
- Taux de participation des associations de patients aux actions de sensibilisation
Budget et financement :
- Financement public pour le développement des outils de communication et des campagnes de sensibilisation
- Financement via la taxation des produits nocifs pour la santé (ex. sur les produits sucrés comme en Norvège ou aux Philippines, les boissons sucrées comme au Royaume-Uni ou au Mexique, le tabac comme en Australie, l’alcool comme dans les pays Nordiques)
- Partenariats avec les médias et les entreprises pharmaceutiques pour soutenir les initiatives d’information
- Subventions nationales et internationales pour les programmes de formation et d’éducation thérapeutique
- Appui des organisations non gouvernementales spécialisées dans les maladies rares pour le financement des actions de sensibilisation
Axe 2 – Renforcer la connaissance et l’épidémiologie des maladies rares
Contexte :
La connaissance épidémiologique sur les maladies rares reste très limitée. Selon l’enquête réalisée, les données disponibles sur les maladies rares pulmonaires sont jugées très insuffisantes, avec une note moyenne de 1,4/5 (Échelle de 0, très insuffisant, à 5, très suffisant). Cette faiblesse freine la planification des ressources, l’identification des besoins, et le suivi des politiques publiques.
À ce jour, aucun registre national spécifique n’existe, et les informations disponibles sont fragmentées, incomplètes et peu exploitables à des fins de recherche ou de pilotage. Peu d’études épidémiologiques ciblées sont menées, et la rareté des publications nationales réduit la visibilité de ces pathologies.
Par ailleurs, l’absence d’interopérabilité entre les hôpitaux, laboratoires et chercheurs empêche la constitution de bases de données partagées, pourtant essentielles pour comprendre les parcours des patients, orienter les priorités sanitaires, et soutenir l’innovation.
Dans un contexte de variations interrégionales, le renforcement de la collecte, du partage et de l’analyse des données est indispensable pour améliorer l’équité d’accès aux soins et renforcer la capacité d’action du système de santé.
Ambition :
- Mettre en place un registre national dédié aux maladies rares pulmonaires, interopérable et sécurisé, en vue d’une extension à d’autres pathologies rares
- Améliorer la collecte et la qualité des données issues des établissements de santé, des laboratoires et des centres spécialisés, à travers un système standardisé
- Former les professionnels de santé à la déclaration des cas et à l’utilisation des outils numériques de saisie, afin de fiabiliser les données remontées
- Produire des indicateurs épidémiologiques nationaux (prévalence, incidence, mortalité, délai du diagnostic) sur les principales maladies rares pulmonaires
- Renforcer la participation de l’Algérie à des réseaux régionaux et internationaux de recherche, en rendant les données compatibles avec les standards mondiaux
Actions et mesures prioritaires :
1. Mise en place d’un système national de surveillance :
- Création d’un registre national des maladies rares pulmonaires, intégrant les données issues des hôpitaux, des laboratoires, et des consultations spécialisées
- Définir un socle commun de données à collecter (données cliniques, génétiques, géographiques, sociales), en lien avec les standards internationaux
- Connecter le registre aux systèmes hospitaliers existants (DPI, laboratoires, imagerie) grâce à une plateforme numérique centralisée
- Former les professionnels de santé (médecins, biologistes, agents administratifs) à l’identification et à la déclaration des cas de maladies rares
- Créer des points focaux “maladies rares” dans chaque hôpital régional, responsables de la qualité des données transmises au registre
- Développer des outils numériques simples et accessibles (interfaces web ou application mobile) pour faciliter la saisie des données, même dans les régions à faible connectivité
- Intégrer un module de suivi des délais de diagnostic et des interruptions de parcours
3. Lancement d’études épidémiologiques nationales :
- Publier chaque année un rapport national d’épidémiologie des maladies rares pulmonaires, incluant des indicateurs de performance
- Identifier les zones moins pourvues en matière de diagnostic et de prise en charge, pour guider les investissements (centres, équipements, formations)
- Créer un comité national de suivi des données, composé d’experts, de représentants des patients et de l’administration, pour analyser les tendances et recommander des actions
- Soutenir la recherche académique via un accès encadré aux données pour des projets de recherche clinique, épidémiologique ou médico-économique.
Indicateurs de suivi :
- Nombre de patients enregistrés dans le registre national
- Pourcentage de wilayas contribuant activement au registre
- Nombre de centres de santé ou hôpitaux ayant déclaré au moins un cas dans l’année
- Taux de dossiers complets dans le registre (informations minimales requises)
- Nombre de professionnels formés à la saisie des données épidémiologiques
- Publication annuelle d’un rapport épidémiologique national
Budget et financement :
- Investissements dans les outils technologiques (plateformes numériques, logiciels d’analyse).
- Mobilisation de fonds nationaux et partenariats internationaux pour soutenir la collecte et l’analyse des données.
- Recherche de subventions auprès d’organismes internationaux tels que l’OMS ou les programmes européens sur les maladies rares
Axe 3 – Organiser le dépistage et améliorer l’accès au diagnostic
Contexte :
L’accès au diagnostic des maladies rares pulmonaires reste un défi majeur, marqué par des variations géographiques, un retard important dans le parcours diagnostique, et une insuffisance des ressources techniques et humaines.
Selon l’enquête réalisée auprès des professionnels de santé, le délai moyen entre l’apparition des premiers symptômes et le diagnostic final est de 34,6 mois, soit près de trois ans d’errance diagnostique. Ce résultat converge avec les témoignages des patients, qui indiquent que plusieurs années sont souvent nécessaires pour obtenir un diagnostic final d’une maladie rare pulmonaire en Algérie.
D’après les répondants, plusieurs facteurs expliquent cette situation :
- Un accès extrêmement limité aux tests génétiques, souvent essentiels pour poser un diagnostic définitif, avec un seul laboratoire de génétique référencé au niveau national ;
- L’absence de dépistage organisé à la naissance ou durant l’enfance, même pour des maladies graves dont le pronostic dépend d’un repérage précoce ;
- Des pratiques diagnostiques hétérogènes, sans cadre harmonisé ni référentiels partagés entre professionnels ;
- Une mauvaise orientation des patients, en particulier dans les régions éloignées ou mal desservies en spécialistes.
Les professionnels de santé soulignent un manque de sensibilisation aux premiers symptômes, notamment en première ligne (médecine générale, urgences) avec 31,6% mentionnant la méconnaissance des maladies rares. De plus, ils pointent la faible disponibilité d’outils d’aide au diagnostic, 30,1% signalant un manque de moyens à ce niveau de soins.
Dans un contexte où 50% des patients atteints de maladies rares restent sans diagnostic précis, et où 80% de ces maladies sont d’origine génétique, le renforcement du diagnostic précoce constitue un levier essentiel pour améliorer le pronostic, limiter l’errance thérapeutique et offrir un accompagnement adapté aux familles.
Ambition :
- Limiter l’errance diagnostique
- Améliorer l’accès aux outils et technologies diagnostiques pour tous les patients, indépendamment de leur localisation géographique
- Mettre en place un programme de dépistage néonatal ciblé pour certaines maladies rares pulmonaires à fort impact pronostique
- Harmoniser les pratiques diagnostiques au niveau national
- Développer des parcours d’orientation coordonnés, en assurant une prise en charge rapide des patients suspectés de maladies rares pulmonaires, dans des centres spécialisés
Actions et mesures prioritaires :
1. Renforcer l’accès aux outils de diagnostic :
- Créer au moins un centre régional de diagnostic génétique par grand bassin de population, équipé en technologies de séquençage de nouvelle génération (NGS – Next Generation Sequencing) et en ressources humaines qualifiées
- Réhabiliter et équiper les centres existants avec du matériel adapté (plateformes PCR, outils d’imagerie spécifiques)
- Mettre en place un réseau de laboratoires partenaires, publics ou privés, accrédités pour la réalisation de tests génétiques et spécialisés
2. Lancer un programme pilote de dépistage néonatal ciblé :
- Identifier, en concertation avec les sociétés savantes, les pathologies prioritaires à dépister dès la naissance (ex : mucoviscidose, déficits en surfactant)
- Expérimenter ce programme pendant 5 ans dans 4 régions pilotes (centre, est, ouest, sud) avant extension nationale
- Intégrer le dépistage à un carnet de santé numérique, en lien avec les registres nationaux (voir Axe 2)
3. Structurer l’orientation des patients et la coordination des parcours :
- Élaborer des protocoles standardisés d’orientation depuis la médecine de ville ou les urgences vers les centres spécialisés
- Créer une plateforme numérique nationale pour centraliser les demandes de diagnostic, suivre les délais, et orienter les patients
- Mettre en place un système d’alertes cliniques et de “fiches repère” pour les médecins et autres professionnels de santé, diffusé en ligne et en format papier
4. Former les professionnels de santé au diagnostic des maladies rares :
- Déployer des formations continues sur les signes d’alerte et les outils disponibles, à travers des webinaires, des formations en ligne (MOOC), et des sessions en présentiel
- Intégrer des modules sur les maladies rares dans les cursus des facultés de médecine, pharmacie et paramédical
- Organiser des journées régionales interprofessionnelles, avec des retours d’expérience sur le diagnostic précoce
Indicateurs de suivi :
- Délai moyen entre les premiers symptômes et le diagnostic
- Pourcentage de patients diagnostiqués en moins d’un an
- Nombre de centres réalisant des tests NGS
- Nombre de patients ayant bénéficié d’un test génétique
- Nombre de maternités participant au programme pilote
- Pourcentage de nouveau-nés testés dans les régions pilotes
- Nombre de parcours de soins coordonnés formalisés
- Nombre de professionnels ayant utilisé la plateforme d’orientation
- Nombre de médecins formés à l’identification des maladies rares
- Taux d’utilisation des “fiches repère” en médecine de ville
Budget et financement :
- Allocation de fonds nationaux pour la création et l’équipement de centres de diagnostic.
- Mobilisation de partenariats public-privé pour soutenir le financement des tests génétiques et des outils technologiques.
- Exploration de fonds internationaux ou de subventions pour les maladies rares, en collaboration avec des organisations internationales
Axe 4 – Structurer les soins et les parcours de santé
Contexte :
La prise en charge des maladies rares pulmonaires en Algérie est aujourd’hui marquée par l’absence de parcours de soins formalisés et une coordination insuffisante entre les acteurs, malgré la complexité des situations cliniques.
Selon l’enquête réalisée, seuls quelques professionnels identifient un véritable parcours d’orientation vers des spécialistes, et les obstacles majeurs évoqués concernent :
- Le manque de coordination entre intervenants (généralistes, spécialistes, généticiens, psychologues, etc.)
- L’absence de structures de référence clairement identifiées pour la prise en charge spécialisée
- Des variations régionales, avec un accès limité aux soins dans certains territoires
Les professionnels interrogés insistent sur la nécessité d’une approche pluridisciplinaire, avec des équipes composées de pneumologues, spécialistes d’autres organes (rhumatologues, néphrologues…), mais aussi de psychologues, assistants sociaux, infirmiers de coordination.
Ils appellent à la mise en place régulière de Réunions de Concertation Pluridisciplinaire (RCP), en présentiel ou à distance, pour sortir de l’isolement et harmoniser les pratiques.
Par ailleurs, l’enquête met en évidence une forte attente vis-à-vis des outils numériques, notamment :
- des dossiers médicaux partagés,
- des plateformes collaboratives,
- et la télémédecine pour pallier les difficultés d’accès géographique aux spécialistes.
Dans ce contexte, la structuration de véritables parcours de soins intégrés, appuyés sur des centres de référence et de compétence, une coordination ville-hôpital et des outils numériques partagés, apparaît comme un levier essentiel pour améliorer l’efficacité, l’équité et la qualité de la prise en charge des patients.
Ambition :
- Identifier, labelliser et soutenir des centres de référence nationaux pour les maladies rares pulmonaires, avec une équipe pluridisciplinaire, un rôle d’expertise clinique et de coordination territoriale
- Mettre en place un maillage de centres de compétences régionaux, pour rapprocher les soins spécialisés des populations éloignées dans certaines wilayas
- Développer des parcours de soins coordonnés, du diagnostic à la prise en charge thérapeutique, avec des protocoles nationaux partagés
- Renforcer la coordination entre les acteurs du soin notamment entre la ville et l’hôpital, et entre les disciplines médicales, paramédicales et sociales, du diagnostic aux soins de supports
Actions et mesures prioritaires :
1. Labellisation et soutien des centres de référence et de compétence :
- Élaborer un référentiel de critères de labellisation pour les centres de référence et de compétence, inspiré des recommandations EUCERD
- Identifier, labelliser et financer 2 à 3 centres de référence nationaux, intégrant une équipe pluridisciplinaire et des fonctions de coordination et de formation et répartis sur le territoire
- Mettre en place un réseau de centres de compétences locaux au sein des wilayas, associés aux centres de référence via des conventions formelles
2. Création de parcours de soins coordonnés :
- Définir des protocoles nationaux de prise en charge pour les pathologies pulmonaires rares les plus fréquentes (ex. : HTAP, mucoviscidose…)
- Mettre en œuvre des outils de liaison ville-hôpital (carnet de suivi numérique, contact référent, dossier partagé)
- Déployer des équipes de coordination régionales (infirmier coordinateur, assistant social…) pour accompagner les patients dans leur parcours
3. Déploiement des Réunions de Concertation Pluridisciplinaire (RCP) :
- Créer une fiche patient standardisée de RCP, avec des critères simples, concis et accessibles afin de garantir que toutes les informations soient facilement compréhensibles pour l’ensemble des spécialités ou leur rôle dans le processus de soins
- Organiser régulièrement des RCP locales ou interrégionales, physiques ou virtuelles, pour discuter des cas complexes
- Créer une plateforme nationale sécurisée de RCP à distance, accessible aux équipes de différentes régions
- Former les professionnels à la démarche de concertation pluridisciplinaire
4. Développement d’outils numériques partagés :
- Créer un dossier patient partagé maladies rares, interopérable avec les systèmes hospitaliers existants
- Mettre en place une carte patient maladies rares contenant les informations clés et les contacts référents
- Promouvoir la téléconsultation spécialisée et la prise de rendez-vous en ligne, notamment dans les zones sous-dotées
5. Réduction des inégalités d’accès territoriales :
- Cartographier la densité médicale pour identifier les zones à faible couverture
- Allouer des incitations pour favoriser l’implantation de professionnels dans les régions déficitaires
- Intégrer les soins de proximité dans les parcours (dispensaires, centres de santé de proximité…)
Indicateurs de suivi :
- Nombre de centres de référence labellisés
- Nombre de centres de compétences régionaux mis en place
- Nombre de parcours types élaborés (pathologies prioritaires)
- Nombre de patients bénéficiant d’un parcours formalisé
- Nombre de régions dotées d’un centre de compétence ou avec une consultation avancée
- Amélioration des indicateurs de satisfaction des patients et des familles
Budget et financement :
- Investissements publics dans l’infrastructure des centres et des réseaux de soins
- Collaboration avec des partenaires internationaux, notamment pour le financement des équipements médicaux
- Mobilisation de fonds via des partenariats public-privé pour garantir la pérennité des centres et des filières de santé
Axe 5 – Faciliter la disponibilité aux médicaments et à l’innovation thérapeutique
Contexte :
Malgré la gratuité des soins, l’accès aux traitements spécifiques pour les maladies rares pulmonaires demeure limité. Les patients et les professionnels de santé font face à de nombreux obstacles dans la prise en charge thérapeutique : indisponibilité de certains médicaments, complexité des procédures d’importation, retards réglementaires, coûts élevés, et forte centralisation des ressources dans les grandes villes.
Selon l’enquête réalisée auprès de professionnels de santé ainsi que d’association de patients, la moitié des répondants (49%) estime que les prescriptions hors autorisation de mise sur le marché (AMM) restent fréquentes. Ces prescriptions révèlent à la fois l’insuffisance de l’offre thérapeutique autorisée et le besoin d’un cadre réglementaire souple et sécurisé pour garantir un accès élargi aux traitements innovants.
Par ailleurs, la participation de l’Algérie aux essais cliniques reste faible, bien que ces études puissent représenter une opportunité essentielle pour l’accès à l’innovation, le renforcement des compétences locales et la reconnaissance internationale des centres de soins.
L’absence de protocoles de dispensation adaptés aux médicaments expérimentaux ou importés à titre dérogatoire limite fortement l’accès des patients à ces solutions, en particulier dans les cas graves ou sans alternative thérapeutique. S’ajoute à cela la charge financière, souvent insupportable pour les familles, dans un contexte où les prises en charge sont encore très partielles.
Ambition :
- Accélérer l’accès aux médicaments en simplifiant les procédures d’enregistrement et d’importation ou en favorisant la production locale.
- Réduire les inégalités d’accès géographiques, en créant des pôles de dispensation régionaux et en favorisant la continuité du traitement dans toutes les wilayas
- Définir des protocoles nationaux de dispensation des médicaments expérimentaux, en lien avec les autorités sanitaires et les centres experts
- Favoriser la participation des centres algériens aux essais cliniques internationaux, afin d’ouvrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients et de renforcer la recherche locale
- Mettre en place un fonds d’aide national et s’appuyer sur des organismes supranationaux, pour alléger les charges financières des patients nécessitant des traitements coûteux ou non disponibles localement
- Développer des dispositifs d’accompagnement global des patients, incluant le transport, l’hébergement, l’éducation thérapeutique et le suivi psychosocial
Actions et mesures prioritaires :
1. Simplifier et encadrer l’accès aux médicaments spécifiques :
- Au niveau de l’enregistrement, mettre en place une procédure accélérée d’autorisation temporaire d’utilisation ou de recommandation temporaire d’utilisation, adaptée aux médicaments orphelins : “Fast track”
- Créer une commission nationale maladies rares, chargée de l’évaluation rapide des traitements non disponibles localement. Cette commission serait responsable de l’examen des données cliniques et de l’efficacité des médicaments.
- Adopter un cadre spécifique de fixation des prix et du remboursement pour ces médicaments
- Diffuser des protocoles types de prescription hors AMM, validés par des experts nationaux et conformes aux pratiques internationales
- Travailler en collaboration avec les entreprises pharmaceutiques pour faciliter l’accès aux médicaments tout en respectant les droits de propriété intellectuelle, cela peut inclure des accords de licence volontaire ou des partenariats public-privé.
2. Renforcer l’accessibilité territoriale aux médicaments :
- Créer des pôles de dispensation régionaux dans les grands hôpitaux, pour éviter que l’accès aux médicaments ne soit limité à certaines régions
- Mettre en place une logistique nationale de distribution sécurisée, en lien avec les laboratoires et les douanes
3. Favoriser l’accès aux traitements innovants et aux essais cliniques :
- Élaborer un cadre réglementaire pour les traitements en accès compassionnel, avec critères d’éligibilité, suivi médical renforcé et traçabilité
- Identifier et former des centres pilotes aptes à participer à des essais cliniques multicentriques internationaux
Indicateurs de suivi :
- Délai moyen entre demande et autorisation d’un traitement hors AMM
- Nombre de protocoles nationaux de prescription hors AMM disponibles
- Nombre de pôles de dispensation régionaux fonctionnels
- Nombre de traitements délivrés dans un cadre d’accès compassionnel
- Nombre de centres habilités à délivrer des médicaments innovants
- Nombre d’essais cliniques incluant des patients atteints de maladies rares pulmonaires
- Nombre de patients algériens inclus dans au moins un essai clinique
Budget et financement :
- Allocation de fonds spécifiques dans le cadre du budget national de la santé publique pour les maladies rares
- Recherche de partenariats avec les laboratoires pharmaceutiques pour la fourniture de traitements dans le cadre de programmes humanitaires
- Mobilisation de fonds internationaux (OMS, UNICEF, Union Africaine) pour soutenir l’accès aux traitements
- Développement de mécanismes de remboursement progressif, basés sur le coût-efficacité des traitements
Glossaire
- AMM : Autorisation de Mise sur le Marché
- ETP : Education thérapuqtique du patient
- MOOC : Massive open online course (Formation à distance capable d’accueillir un grand nombre de participants)
- NGS : Next Generation Sequencing (Séquençage de Nouvelle Génération)
- OMS : Organisation Mondiale de la Santé
- RCP : Réunions de Concertation Pluridisciplinaire
- UNICEF : Fonds des Nations Unies pour l’enfance